Gentherapie herstelt gehoor van muizen met Usher
Het syndroom van Usher type I is een erfelijke aandoening die zowel doofheid veroorzaakt als progressieve slechtziendheid en evenwichtsstoornissen. Gwenaëlle Géléoc van het Boston Children’s Hospital in Massachusetts en haar collega’s bestudeerden pasgeboren muizen met een vergelijkbare afwijking als Usher type I. Ze injecteerden een synthetisch virus met daarin een gezonde versie van het beschadigde gen in de oren van de dieren.
Het gen maakt het eiwit aan voor de haarcellen in het binnenoor, die geluidsignalen moeten doorgeven aan de hersens. De onderzoekers ontdekten dat muizen die het gezonde gen kregen toegediend daarna reageerden op geluiden zo zacht als fluisteren. De behandelde muizen hadden ook een normaal evenwichtsgevoel.
In NRC reageert hoogleraar en oogarts Carel Hoyng van Radboud UMC Nijmegen op het nieuws. Zelf is hij bij soortgelijk onderzoek betrokken en vertelt dat er tientallen vormen van gentherapie in ontwikkeling zijn voor erfelijke oog- en ooraandoeningen. Omdat Usher type I behalve doofheid op den duur ook blindheid veroorzaakt, is Hoyng verbaasd dat het Amerikaanse onderzoek zich op het gehoor richt.
Doofheid van kinderen met Usher I is volgens hem minder urgent om met nieuwe middelen te behandelen; met het cochleair implantaat dat ze tegenwoordig allemaal krijgen, kunnen deze kinderen vaak op een normale school meedraaien. “Aan de blindheid kunnen we helaas nog niets doen.” Aldus Hoyng in NRC.
