Eerste gentherapie bij oogheelkundig patiënt in Nederland uitgevoerd bij 26-jarige man
De behandeling met het middel genaamd ‘voretigene neparvovec’ is ontwikkeld voor mensen met een ernstige netvliesaandoening als gevolg van een afwijking in één bepaald gen: het RPE65-gen. Deze zeldzame aandoening, die slechts bij één Nederlander per 1 à 2 jaar wordt ontdekt, wordt ‘Leber congenitale amaurosis’ genoemd. Kinderen met deze erfelijke oogziekte zijn ernstig slechtziend vanaf de geboorte. In de loop van hun leven verslechtert de functie van het netvlies steeds verder, wat leidt tot blindheid vanaf ongeveer het veertigste levensjaar.
De behandeling
De ingreep bestaat uit een netvliesoperatie waarbij eerst de geleiachtige vulling van het oog zo volledig mogelijk wordt verwijderd, waarna het medicijn (genetisch materiaal) heel secuur onder het centrale deel van het netvlies (de gele vlek) wordt gespoten. De eerste netvliesoperatie met gentherapie in Nederland is volgens netvlieschirurg Koen van Overdam, die de operatie in Het Oogziekenhuis heeft uitgevoerd, heel goed verlopen.
“Behandeling met het medicijn zal het netvlies niet helemaal genezen, maar leidt vaak wel tot een relevante verbetering van het gezichtsvermogen. Hoe lang dit effect aanhoudt is nog niet bekend, maar we hopen dat daarmee de kans op blindheid afneemt of in ieder geval uitgesteld wordt.”
De toekomst van gentherapie
Sinds 1 januari 2021 wordt het medicijn vergoed en mag behandeling daarmee uitgevoerd worden in drie expertisecentra: Het Oogziekenhuis Rotterdam, Radboudumc en Amsterdam UMC. Aan deze innovatieve therapie is een ontwikkelings- en testfase van meer dan 20 jaar voorafgegaan. Bij een aantal andere erfelijke netvliesaandoeningen kan deze vorm van therapie mogelijk ook uitkomst bieden. De ziekenhuizen verwachten dat deze op niet al te lange termijn beschikbaar komen voor de patiënten.
